Ryoncil ti fọwọsi fun itọju ti sitẹriọdu-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD), ipo idẹruba igbesi aye ti o le waye lati inu isopo sẹẹli stem ẹjẹ ti a ṣe lati rọpo awọn sẹẹli aibuku ti olugba ni awọn oriṣi awọn aarun ẹjẹ kan. , ẹjẹ rudurudu tabi ajẹsara eto. Eyi jẹ ki Ryoncil jẹ itọju ailera MSC akọkọ ti FDA-fọwọsi (Mesenchymal Stem Cell). Ryoncil ni awọn MSC ti o ya sọtọ lati inu ọra inu eegun ti awọn oluranlọwọ eniyan agbalagba ti o ni ilera eyiti o le ṣe iyatọ si ọpọlọpọ awọn iru awọn sẹẹli miiran. Awọn ifun inu iṣan ti awọn sẹẹli stromal mesenchymal (MSCs) pese awọn anfani iwalaaye.
Lori 18 Oṣù Kejìlá 2024, FDA Ryoncil ti a fọwọsi (remestemcel-L-rknd), allogeneic (oluranlọwọ) ọra inu egungun ti o ni itọsi mesenchymal stromal cell (MSC) itọju ailera fun itọju sitẹriọdu-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) ninu awọn alaisan ọmọde ni oṣu meji 2 ti ọjọ ori ati agbalagba. Eyi jẹ ki Ryoncil jẹ itọju ailera MSC akọkọ ti FDA-fọwọsi (Mesenchymal Stem Cell).
Ryoncil ni awọn MSC ti o ya sọtọ lati inu ọra inu eegun ti awọn oluranlọwọ eniyan agbalagba ti o ni ilera eyiti o le ṣe iyatọ si ọpọlọpọ awọn iru awọn sẹẹli miiran.
Sitẹriọdu-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) jẹ ipo to ṣe pataki ati idẹruba igbesi aye ti o le ni pataki, awọn abajade ilera jakejado, pẹlu ibajẹ si awọn ẹya ara pupọ, dinku didara igbesi aye ati eewu iku ni ipa kan. alaisan. Eyi le waye bi ilolu ti hematopoietic allogeneic hematopoietic (ẹjẹ) stem cell asopo (allo-HSCT).
Ni allo-HSCT, alaisan kan gba awọn sẹẹli hematopoietic hematopoietic lati ọdọ oluranlọwọ ti o ni ilera lati rọpo awọn sẹẹli ti ara wọn ati ṣe awọn sẹẹli ẹjẹ tuntun, ilana ti a ṣe nigbagbogbo gẹgẹbi apakan ti itọju fun awọn iru awọn aarun ẹjẹ kan, awọn rudurudu ẹjẹ tabi awọn eto ajẹsara.
Ifọwọsi ti Ryoncil tẹle igbelewọn ti aabo ati imunadoko rẹ ni ile-iṣẹ lọpọlọpọ, ikẹkọ apa-ẹyọkan ti o kan awọn olukopa ọmọ wẹwẹ 54 pẹlu SR-aGVHD ti o ti ṣe allo-HSCT. Awọn olukopa gba apapọ awọn infusions iṣọn-ẹjẹ mẹjọ ti Ryoncil lẹmeji ni ọsẹ fun ọsẹ mẹrin ni itẹlera. Iwadii ti imunadoko da nipataki lori oṣuwọn ati iye akoko idahun si itọju awọn ọjọ 28 lẹhin ibẹrẹ Ryoncil.
Ninu idanwo miiran fun SR-aGVHD lẹhin allo-HSCT, a rii pe apapo awọn MSCs ati basiliximab (egboogi monoclonal kan ti a lo lati ṣe idiwọ ijusile asopo) yori si idahun pipe ti o dara julọ (CR) ju basiliximab nikan.
O ti ṣe akiyesi ni awọn idanwo ile-iwosan pe awọn infusions IV ti awọn sẹẹli stromal mesenchymal (MSCs) pese awọn anfani iwalaaye.
***
To jo:
- Itusilẹ Awọn iroyin FDA – FDA fọwọsi Itọju Ẹjẹ Ẹjẹ Mesenchymal akọkọ lati tọju Sitẹriọdu-refractory Acute Graft-versus-host Arun. Ti firanṣẹ 18 Oṣu kejila 2024. Wa ni https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Awọn sẹẹli stromal Mesenchymal pẹlu basiliximab mu idahun ti sitẹriọdu-refractory ńlá alọmọ-lapa-ogun arun bi itọju ila-keji: ile-iṣẹ lọpọlọpọ, aileto, idanwo iṣakoso. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Awọn abajade ailewu ọdun meji ti iPS cell-ti ari awọn sẹẹli stromal mesenchymal ni sitẹriọdu-sooro sitẹriọdu nla ti alọmọ-olodi-ogun. Nat Med 30, 1556-1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
